技术与成就
基因编辑

      基因工程技术日新月异。2000年人类基因组计划发布人类基因组草图花费30亿美元,而今天我们只需要不到1千美元即可获得一个人的基因组数据。而最新的基因编辑技术的发明,则让人类进入了对基因组进行编辑的新时代(Boeke, 2016,Science) 。我们拥有了对各种动物、植物和微生物乃至人类细胞进行精确修改的能力,不仅能够帮助我们更好地解读基因组的信息,也提供了从基因的水平上治疗人类疾病的新手段,并且在再生医学,医疗诊断、农业和工业上也有巨大的应用空间。
      CRISPR/Cas9系统是一种基因编辑工具,可以选择性地删除、修改或者纠正一段特定DNA片段中的信息,(CRISPR的全称是Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats,其发现于某些细菌的基因组)。CRISPR技术使用一种蛋白质-RNA复合物,该复合物由两部分组成,一部分是Cas9蛋白,另一部分是guide RNA (gRNA),可被设计用于识别一段特定的DNA序列。
      2013年初,启函的创始团队成员即美国团队开创性地把CRISPR-Cas9 在人和其他哺乳动物细胞中实现了基因编辑 (Mali, Yang, 2013, Science)。2015年,我们的美国团队使用基因编辑工具一次性在一个细胞中成功敲除62个基因,这至今仍是单次基因编辑通量的最高记录(Yang, 2015, Science)。2017年,在我们联合团队的不懈努力下,让世界上CRISPR基因修改数量最多的动物成功诞生。
      今天,启函生物拥有世界先进的基因编辑平台,我们致力于不断研发新的基因编辑技术,改进基因编辑的通量和应用场景,提高基因编辑的精确性和可控性,实现基因编辑技术的新应用,打造中国乃至世界先进的基因编辑平台公司。 

 

Boeke J D, Church G, Hessel A, et al. The genome project-write[J]. Science, 2016, 353(6295): 126-127.
Mali P, Yang L, Esvelt K M, et al. RNA-guided human genome engineering via Cas9[J]. Science, 2013, 339(6121): 823-826.
Yang L, Güell M, Niu D, et al. Genome-wide inactivation of porcine endogenous retroviruses (PERVs)[J]. Science, 2015: aad1191.
Niu D, Wei H J, Lin L, et al. Inactivation of porcine endogenous retrovirus in pigs using CRISPR-Cas9[J]. Science, 2017, 357(6357): 1303-1307.